Le projet CONECT-AML est articulé autour de 5 groupes de travail (work-packages, ou WP) dont les objectifs sont les suivants:
- WP1 « Prédisposition à la LAM et génomique »: son objectif est de mieux caractériser les anomalies génétiques associées aux LAM pédiatriques ; de rechercher des prédispositions génétiques encore inconnues; d’étudier le processus d’apparition des cellules leucémiques myéloïdes dans trois contextes de prédisposition connue (neutropénie congénitale, mutations du gène GATA2, anémie de Fanconi).
- WP2 « Modulation de la synapse NK/CSL par le microenvironnement médullaire de LAM pédiatrique »: son objectif d’étudier les interactions entre les cellules souches leucémiques avec leur environnement immédiat incluant les cellules souches mésenchymateuses et les lymphocytes tueurs innés (cellules NK).
- WP3 « Développement de modèles fidèles de LAM pédiatrique et perspectives thérapeutiques »: son objectif est de de développer de nouveaux modèles expérimentaux d’étude des cellules tumorales : culture in vitro et modèles PDX (Patient-derived xenograft); ces modèles permettent d’étudier la sensibilité des cellules leucémiques à des nouveaux agents anti-cancéreux).
- WP4 « MET-LEA : Syndrome métabolique chez les patients guéris de leur LAM pédiatrique »: Les adultes guéris d’une LAM dans l’enfance peuvent présenter des problèmes métaboliques (diabète, surpoids, cholestérol, hypertension) plusieurs années après la guérison. Le projet évaluera, chez des patients guéris, l’efficacité d’une prise en charge spécifique de ces effets secondaires métaboliques du traitement de la LAM.
- WP5 « IMPROVE » (Implementation, Management, Participatory Reflection, OVErview of the project). Ce WP a pour objectif de favoriser les synergies et la réflexion entre équipes; identifier les résultats les plus prometteurs et accélérer le transfert aux patients; favoriser d’autres collaborations et projets associés; expliciter les aspects et les enjeux éthiques de la recherche; favoriser la formation des médecins cliniciens à la médecine moléculaire; informer le grand public.
Pour approfondir sur le contexte de la recherche en pédiatrie, et plus spécifiquement sur CONECT-AML :